Nền tảng khoa học
Nghiên cứu về hóa chất đòi hỏi phải có kiến thức sâu sắc về hệ thống sinh học bị ảnh hưởng. Với sự hiểu biết về sinh học tế bào và hóa sinh học ngày càng tăng, lĩnh vực dược học cũng đã thay đổi đáng kể. Nó đã trở thành có thể, thông qua phân tích phân tử của các thụ thể, để thiết kế hóa chất que hành động dựa trên tín hiệu tế bào cụ thể hoặc các con đường trao đổi chất bằng cách ảnh hưởng các trang web trực tiếp trên các thụ thể bề mặt tế bào (Những điều chỉnh và điều hòa đường tín hiệu tế bào kiểm soát chức năng của tế bào).
Một hóa chất có, từ quan điểm dược lý, của các tính chất khác nhau. DƯỢC ĐỘNG Mô tả những hiệu ứng của cơ thể trên hóa (ví dụ chu kỳ bán rã và tích phân bố), và dược Mô tả ảnh hưởng của hoá chất trên cơ thể (mong muốn hoặc độc hại).
Khi mô tả các tính chất dược động học của hóa chất là thành phần hoạt chất hoặc thành phần dược phẩm hoạt động (API), các nhà dược học thường quan tâm đến L-ADME:
- Giải phóng – Làm thế nào là API phân hủy (đối với dạng uống rắn), phân tán, hoặc hòa tan từ thuốc?
- Hấp thu – API hấp thụ như thế nào (qua da, ruột, niêm mạc miệng)?
- Phân bố – API lây lan qua cơ thể như thế nào?
- Chuyển hóa – API được chuyển hóa thành chất hóa học vào trong cơ thể và vào chất nào. Những hoạt động này (cũng)? Họ có thể độc hại không?
- Sự bài tiết – API được bài tiết ra sao (thông qua mật, nước tiểu, hơi thở, da)?
Thuốc được cho là có chỉ số điều trị hẹp hoặc rộng hoặc cửa sổ điều trị. Điều này mô tả tỷ lệ hiệu quả mong muốn đến hiệu quả độc hại. Một hợp chất có chỉ số điều trị hẹp (gần với một) có tác dụng mong muốn ở liều gần liều độc. Một hợp chất có chỉ số điều trị rộng (lớn hơn năm) có tác dụng mong muốn ở liều thấp hơn đáng kể so với liều độc. Những người có mức chênh lệch hẹp thì khó có thể liều hơn và điều trị, và có thể cần theo dõi thuốc điều trị (ví dụ là warfarin, một số thuốc chống động kinh, kháng sinh aminoglycosid). Hầu hết các thuốc chống ung thư đều có biên lợi dụng hẹp: các phản ứng phụ độc hại gần như luôn luôn gặp phải ở liều dùng để diệt khối u.
Phát triển y khoa và kiểm tra an toàn
Phát triển thuốc là một mối quan tâm quan trọng đối với y học, nhưng nó cũng có ý nghĩa kinh tế và chính trị mạnh mẽ. Để bảo vệ người tiêu dùng và ngăn ngừa sự lạm dụng, nhiều chính phủ quy định việc sản xuất, bán và quản lý dược phẩm. Tại Hoa Kỳ, cơ quan chính điều chỉnh dược phẩm là Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm và họ thực thi các tiêu chuẩn được đặt ra bởi Dược điển Hoa Kỳ. Tại Liên minh châu Âu, cơ quan chính điều chỉnh dược phẩm là EMA và họ thực thi các tiêu chuẩn do Dược điển Châu Âu đặt ra.
Sự ổn định chuyển hóa và tính phản ứng của một thư viện các hợp chất của thuốc thử sẽ được đánh giá cho sự chuyển hóa thuốc và các nghiên cứu độc tính. Nhiều phương pháp đã được đề xuất cho các dự đoán định lượng trong quá trình trao đổi chất ma túy; một ví dụ của một phương pháp tính toán gần đây là SPORCalc . Nếu cấu trúc hóa học của một hợp chất dược liệu bị thay đổi một chút, điều này có thể làm thay đổi tính chất dược lý của hợp chất tùy thuộc vào mức độ thay đổi liên quan đến thành phần cấu tạo của chất nền hoặc vị trí thụ thể mà nó tác động đến dược chất của nó , khái niệm được gọi là mối quan hệ hoạt động kết cấu (SAR). Điều này có nghĩa là khi một hoạt động hữu ích đã được xác định, các nhà khoa học sẽ tạo ra nhiều hợp chất tương tự được gọi là chất tương tự, nhằm tăng tối đa hiệu quả của thuốc. Giai đoạn phát triển này có thể kéo dài từ vài năm đến một thập niên trở lên và rất tốn kém
Những sự tương tự mới này cần được phát triển. Nó cần được xác định mức độ an toàn của thuốc đối với con người, sự ổn định trong cơ thể con người và hình thức tốt nhất để phân phối đến hệ thống cơ quan mong muốn, như viên thuốc hoặc bình xịt. Sau khi thử nghiệm rộng rãi, có thể mất đến 6 năm, thuốc mới đã sẵn sàng để tiếp thị và bán.
Do thời gian dài cần thiết để phát triển các chất tương tự và thử nghiệm một loại thuốc mới và thực tế là mỗi 5000 loại thuốc mới tiềm năng thường chỉ có một trong số sẽ bao giờ đạt đến thị trường mở, đây là một cách đắt tiền để làm việc, thường tốn hơn 1 tỷ đô la Để thu hồi các khoản chi phí này, các công ty dược phẩm có thể thực hiện một số điều:
Cẩn thận nghiên cứu nhu cầu về sản phẩm mới tiềm năng của họ trước khi chi tiêu một khoản kinh phí của công ty
Có được bằng sáng chế về thuốc mới ngăn ngừa các công ty khác sản xuất thuốc đó trong một khoảng thời gian nhất định